Наглазим

1 мл розчину містить 1 мг галосульфази. Препарат містить натрій.

Дія

Препарат, який впливає на травний тракт і продукти обміну речовин. MPS VI - гетерогенний і мультисистемний розлад, що характеризується дефіцитом 4-сульфатази-N-ацетилгалактозаміну, лізосомальної гідролази, яка каталізує гідроліз кінцевих залишків сульфату сульфату глікозаміноглікану. Знижена або недостатня активність ферментів призводить до накопичення сульфату дерматану в багатьох типах клітин і тканин. Обґрунтуванням терапії є відновлення ферментативної активності, достатньої для гідролізу накопиченого субстрату та запобігання його подальшому накопиченню. Cmax становив 2357 (± 1560) нг / мл, середній T0,5 у фазі елімінації становив 22,8 (± 10,7) хвилин на 24-му тижні. Гальсульфаза піддається пептидному гідролізу. Ниркова екскреція галосульфази мало сприяє виведенню препарату з організму.

Дозування

Важливо розпочати лікування якомога раніше до появи незворотних клінічних симптомів захворювання. Лікування повинно проходити під наглядом лікаря, який має досвід лікування пацієнтів з MPS VI або іншими спадковими метаболічними захворюваннями. Наглазим слід вводити у відповідних клінічних умовах з безпосереднім доступом до обладнання для життєзабезпечення для лікування надзвичайних ситуацій, що загрожують життю. Рекомендована доза галосульфази становить 1 мг / кг маси тіла. дається один раз на тиждень у вигляді внутрішньовенної інфузії протягом 4 год. Особливі групи пацієнтів. Люди похилого віку: Безпека та ефективність препарату не встановлені, і немає рекомендацій щодо альтернативного режиму дозування. Порушення функції нирок та печінки: Безпека та ефективність препарату не оцінювались, і немає рекомендацій щодо альтернативного режиму дозування для цих пацієнтів. Діти та підлітки: немає спеціальних правил, які слід враховувати при призначенні препарату у цієї групи пацієнтів. Спосіб введення: Початкову швидкість інфузії можна відкоригувати таким чином, щоб протягом 1 години вводили приблизно 2,5% від загального розчину, а решту обсягу (приблизно 97,5%) вводили протягом наступних 3 годин. У пацієнтів, схильних до перевантаження об’ємом рідини та вагою менше 20 кг, розгляньте можливість використання 100-мл інфузійних мішків. У цьому випадку швидкість інфузії (мл / хв) слід зменшити, щоб загальна тривалість інфузії становила не менше 4 годин.

Показання

Тривале заміщення ферментів у пацієнтів з підтвердженим діагнозом мукополісахаридозу VI типу (MPS VI; дефіцит N-ацетилгалактозамін 4-сульфатази; синдром Марото-Ламі). Основою лікування є лікування молодих пацієнтів <5 років із важкими захворюваннями, хоча пацієнти <5 років не брали участі у центральному дослідженні фази 3. Дані щодо пацієнтів віком до 1 року обмежені.

Протипоказання

Гостра або небезпечна для життя гіперчутливість до діючої речовини або до будь-якої з допоміжних речовин, якщо гіперчутливість неможливо контролювати.

Запобіжні заходи

Слід бути обережними при лікуванні та лікуванні пацієнтів з обмежувальними захворюваннями легенів або ретельному контролі за використанням антигістамінних та інших седативних препаратів. Слід враховувати використання позитивного тиску в дихальних шляхах під час сну та можливість трахеостомії, коли це клінічно доцільно. Інфузію ліків може знадобитися відкласти у пацієнтів з гострими фебрильними захворюваннями або з проблемами дихання. Через потенційну реакцію, пов’язану з інфузією (ІАР), під якою розуміють будь-які побічні реакції, що виникають під час інфузії або до кінця інфузійного дня, рекомендується пацієнтам попередньо застосовувати антигістамінні препарати у поєднанні з жарознижуючими. або без них, приблизно 30-60 хв. перед початком інфузії препарату, щоб зменшити ризик появи симптомів ВГД. При слабких та помірних симптомах IARs розгляньте можливість лікування антигістамінними препаратами та парацетамолом та / або зменшіть швидкість інфузії до менш ніж половини швидкості відповіді. У разі поодиноких важких симптомів ІАР інфузію слід припиняти, поки симптоми не зникнуть, і не слід розглядати можливість лікування антигістамінними препаратами та парацетамолом. Інфузію можна повторно розпочати із 50% -25% від швидкості, з якою вона відповіла. При повторних помірних симптомах ВМД або повторному лікуванні після поодиноких важких симптомів ІАР слід розглянути можливість премедикації (антигістамінними препаратами та парацетамолом та / або кортикостероїдами) та зменшення швидкості інфузії до 50–25% від швидкості, з якою відбулася попередня відповідь. Можливі серйозні реакції гіперчутливості алергічного типу, якщо вони виникають, рекомендується негайно припинити препарат і застосувати відповідне лікування. Необхідно дотримуватись чинних правил щодо подолання надзвичайних ситуацій. Пацієнтів, які зазнали алергічної реакції під час інфузії препарату, слід повторно спробувати з особливою обережністю; Під час прийому повинен бути присутнім спеціально навчений медичний персонал та наявне реанімаційне обладнання (включаючи адреналін). Гостра або потенційно небезпечна для життя гіперчутливість, яку неможливо контролювати, є протипоказанням для повторного дозування. Препарат містить натрій - слід дотримуватися обережності пацієнтам, які дотримуються дієти з обмеженим вмістом натрію. Компресія спинного мозку, також у шийному відділі, з подальшою мієлопатією є відомим і серйозним ускладненням, яке може бути спричинене MPS VI - пацієнти повинні спостерігатися на предмет ознак та симптомів компресії спинного мозку (біль у спині, параліч нижче точки тиску, нетримання). сеча та стілець) та, за необхідності, отримувати відповідну допомогу.

Небажана активність

Дуже часто: фарингіт, гастроентерит, арефлексія, головний біль, кон’юнктивіт, помутніння рогівки, вушний біль, погіршення слуху, гіпертонія, задишка, закладеність носа, біль у животі, пупкова грижа, блювота, нудота, набряк обличчя, висип , кропив'янка, свербіж, біль, біль у грудях, озноб, нездужання, лихоманка, біль у суглобах. Часто: судоми, гіпотонія, апное, кашель, дихальна недостатність, астма, бронхоспазми, еритема. Невідомо: анафілактична реакція, шок, парестезія, брадикардія, тахікардія, ціаноз, блідість, набряк гортані, гіпоксія, прискорене дихання.

Вагітність і лактація

Препарат не можна застосовувати під час вагітності, якщо це не є абсолютно необхідним. Під час лікування препаратом грудне вигодовування слід припинити. Репродуктивні дослідження на щурах та кроликах, які отримували препарат у дозах до 3 мг / кг / день, не показали жодних ознак порушення фертильності та шкідливого впливу на плід, спричиненого препаратом.

Препарат містить речовину: Гальсульфазу