Середа, 17 липня 2013 р. - Це науковий прогрес, який займає 15 років досліджень, але вже дає перші результати. В Італії шість дітей із рідкісними та невиліковними захворюваннями три роки лікуються генною терапією і вже демонструють великий прогрес.
Вірус СНІДу можна використовувати для лікування двох серйозних спадкових захворювань. У 1996 році італійський вчений виявив, що це можливо і після багатьох років досліджень і мільйонних інвестицій Telethon оригінальна терапія повертає до життя шестеро дітей.
Успіхи двох випробувань, опубліковані в Science і проведені Інститутом генної терапії Сан-Раффаеле (TIGET) в Італії, показують, що це лікування на сьогодні є ефективним проти двох серйозних генетичних захворювань: метахроматичної лейкодистрофії та синдрому Віскотта -Алдріч.
Діти, які лікувались у цій інституції, - це Мохаммед з Лівану (фото, ліворуч), Джованні та Яків із США, Камал, з Єгипту, Самуїл, з Італії (фото) та Каналп, з Туреччини.
Троє з них страждали на метахроматичну лейкодистрофію, у трьох - синдром Віскотта-Олдріха, а всі шість одужали завдяки генній терапії: вони можуть жити нормальним життям і ходити до школи.
Хоча це дві різні хвороби, лікування одне і те ж: стовбурові клітини витягуються з кісткового мозку пацієнтів, маніпулюючи в лабораторії шляхом додавання модифікованого вірусу ВІЛ (ледве зберігає 2-4% свого первинного геному) виправити генетичний дефект, що викликає у них захворювання, і вони знову вводяться в організм хворих.
Таким чином досягається, що кістковий мозок дітей потім виявляється повністю заміненим новими клітинами і вони починають відновлюватися.
"Через три роки після початку клінічного випробування результати, отримані у перших шести пацієнтів, є дуже обнадійливими: терапія не тільки безпечна, але й ефективна і здатна змінити клінічну історію цих серйозних захворювань", - сказав Луїджі Налдіні, директор ТІГЕТ.
Його колеги вважають, що відкриття відкриває шлях до нових методів лікування інших захворювань у майбутньому.
Джерело:
Теги:
Регенерація Інший Харчування
Вірус СНІДу можна використовувати для лікування двох серйозних спадкових захворювань. У 1996 році італійський вчений виявив, що це можливо і після багатьох років досліджень і мільйонних інвестицій Telethon оригінальна терапія повертає до життя шестеро дітей.
Успіхи двох випробувань, опубліковані в Science і проведені Інститутом генної терапії Сан-Раффаеле (TIGET) в Італії, показують, що це лікування на сьогодні є ефективним проти двох серйозних генетичних захворювань: метахроматичної лейкодистрофії та синдрому Віскотта -Алдріч.
Діти, які лікувались у цій інституції, - це Мохаммед з Лівану (фото, ліворуч), Джованні та Яків із США, Камал, з Єгипту, Самуїл, з Італії (фото) та Каналп, з Туреччини.
Троє з них страждали на метахроматичну лейкодистрофію, у трьох - синдром Віскотта-Олдріха, а всі шість одужали завдяки генній терапії: вони можуть жити нормальним життям і ходити до школи.
Хоча це дві різні хвороби, лікування одне і те ж: стовбурові клітини витягуються з кісткового мозку пацієнтів, маніпулюючи в лабораторії шляхом додавання модифікованого вірусу ВІЛ (ледве зберігає 2-4% свого первинного геному) виправити генетичний дефект, що викликає у них захворювання, і вони знову вводяться в організм хворих.
Таким чином досягається, що кістковий мозок дітей потім виявляється повністю заміненим новими клітинами і вони починають відновлюватися.
"Через три роки після початку клінічного випробування результати, отримані у перших шести пацієнтів, є дуже обнадійливими: терапія не тільки безпечна, але й ефективна і здатна змінити клінічну історію цих серйозних захворювань", - сказав Луїджі Налдіні, директор ТІГЕТ.
Його колеги вважають, що відкриття відкриває шлях до нових методів лікування інших захворювань у майбутньому.
Джерело:
