Це перший препарат у світі, який дає людям з атрофією м’язів хребта можливість зупинити хворобу та покращити якість життя. Однак у Польщі не існує нормативних актів, які дозволяли б пацієнтам отримати ранній доступ до препарату. Ось чому пацієнти та їхні сім'ї пишуть тисячі листів до уряду, щоб змінити закон та надати можливість лікування.
М’язова атрофія хребта (SMA) - рідкісне захворювання, яке спричинює прогресуючу втрату м’язів, включаючи тих, хто відповідає за дихання та ковтання, що призводить до дихальної недостатності. Це також найбільший генетичний вбивця дітей, тому що коли він прибуває у немовляти, він може дуже швидко померти від дихальної недостатності до двох років. До недавнього часу спінальна м’язова атрофія (СМА) вважалася невиліковною хворобою. Однак влітку 2016 року виявилося, що перший у світі препарат - нусінерсен - був розроблений, що дало людям із спинно-м’язовою атрофією м’язів можливість зупинити хворобу та покращити якість свого життя. У Польщі не існує положень, які дозволяли б пацієнтам отримати ранній доступ до препарату. Ось чому пацієнти та їхні сім'ї пишуть тисячі листів до уряду, щоб змінити закон та надати можливість лікування - як це відбувається в інших країнах.
Нусінерсен - перший препарат SMA, що зупиняє прогресування захворювання
Останнім часом у багатьох європейських та світових країнах нусинерсен вже використовується під т.зв. Програми раннього доступу (EAP), що рятують життя багатьох хворих дітей. У Польщі закон не дозволяє таких речей. Лише у 2017 році закон передбачає запуск програм раннього доступу. Однак положення, запропоновані Міністерством охорони здоров'я, не передбачають фінансування навіть одного медичного візиту, необхідного для отримання препарату, не кажучи вже про витрати на перебування в лікарні та введення нусинерсена.
Батьки дітей із СМА просять про доступність терапії СМА у Польщі в рамках процедури раннього доступу, а також про відшкодування ліків у майбутньому.
Крім того, лікування ним слід припинити в день реєстрації препарату, і немає можливості автоматичного продовження лікування. У випадку SMA будь-яке переривання лікування може призвести до незворотного погіршення стану здоров'я, включаючи смерть.
Учасники YES для лікування SMA у Польщі борються за те, щоб польські пацієнти мали змогу лікуватися нусинерсеном та занести їх до списку відшкодованих препаратів одразу після прийому. Також існує потреба в центрах, де можна вводити препарат, оскільки це робиться за допомогою ін’єкції в хребет, і таку складну медичну процедуру повинен виконувати фахівець.
Тому польська спільнота SMA просить прем’єр-міністра взяти до уваги вищезазначені вимоги та приєднатися до гасла: ТАК для лікування SMA у Польщі. Ви можете приєднатися до кампанії у Facebook. Батьків також підтримує Фонд SMA
Рекомендована стаття:
Фонд SMA підтримує пацієнтів із спінальною м’язовою атрофією. Читайте також: М’язова дистрофія - лікування та реабілітація при м’язовій дистрофії М’язова дистрофія Дюшенна: причини та симптоми. Реабілітація при дистрофії ... Спинальна м’язова атрофія - освітня конференція для сімей із ЗМА
