Поява першої терапії проти спінальної м’язової атрофії (СМА) - це революція у догляді за хворими на СМА. Зрештою, ми можемо зіткнутися з цією серйозною, рідкісною хворобою. Однак необхідно забезпечити доступність терапії для всіх пацієнтів, незалежно від форми захворювання та його тяжкості, - наголосили експерти під час дискусії "М'язова атрофія хребта - клінічна картина та перспективи лікування". Під час дебатів у якості спікера виступив президент Фонду - Какпер Руцінський.
Можливістю організувати дебати став Міжнародний конгрес SMA, який відбувся 25-27 січня 2018 року в Кракові - найбільша наукова подія в історії, присвячена виключно спінальної м'язової атрофії. Співорганізований Фондом SMA та SMA Europe, він залучив до Кракова понад 450 експертів з усього світу. Конгрес відбувся під патронатом Європейського комісара з питань охорони здоров'я та безпеки харчових продуктів - Вітеніса Андрюкайтіса, а також Міністерства охорони здоров'я та міста Краків.
У системній дискусії взяли участь: проф. доктор хаб. мед. Марчин Чех, заступник державного секретаря Міністерства охорони здоров’я; Польські медичні експерти в галузі неврології та нервово-м'язових захворювань проф. лікар. мед. Анна Костера-Прущик (Варшавський медичний університет), проф. доктор хаб. мед. Марія Мазуркевич-Белдзінська (Медичний університет Гданська) та проф. доктор хаб. мед. Барбара Штейнборн (Медичний університет у Познані); всесвітньо відомі іноземні експерти проф. Доктор мед. Енріко Бертіні (лікарня Бамбіно Гесо, Рим) та проф. Лоран Серве, доктор медичних наук (Інститут міології, Париж, та лікарня CHR Citadelle, м. Льєж); експерт системи охорони здоров’я доктор Магдалена Владисюк та президент нашого фонду - Какпер Руцінський.
Медичне диво в SMA?
«Ми повинні чітко дати зрозуміти, що в медицині немає чудес. Але якщо ми подивимося, як до цього часу виглядала допомога пацієнтам із СМА, де ми лише рекомендували реабілітацію, протипролежневу профілактику та підтримку пацієнта, появу препарату, який відновлює рухові функції або дозволяє їм з’являтися вперше, це можна охарактеризувати як диво . " - зізнався проф. доктор хаб. мед. Барбара Штейнборн, президент Польського товариства дитячих неврологів.
Як визнав Какпер Руцінський, поява першої ефективної терапії проти СМА у грудні 2016 року повністю змінила реальність пацієнтів та їх сімей. "Для нас, сімей, це може не бути дивом, бо їх не існує, але це, безумовно, величезний прорив і те, що змусило нас повірити, що ми нарешті можемо подолати цю важку, часто смертельну хворобу".
Необхідність препарату та своєчасна діагностика
Проф. Лоран Серве, доктор медичних наук, який доглядав за пацієнтами із СНА у Франції та Бельгії та розпочав лікування понад 100 пацієнтів, наголосив, що важливо, щоб між спостереженням за симптомами та діагностикою та початком лікування пройшло якомога менше часу. «Скоротити цю затримку надзвичайно важливо - тому, по-перше, навчити лікарів та студентів-медиків розпізнавати SMA, по-друге, забезпечити якнайшвидше початок лікування та, нарешті, провести скринінг новонароджених, щоб скоротити час, необхідний для постановки діагнозу та лікування. Це тому, що це призведе до ефективності лікування в довгостроковій перспективі ". - зазначив проф. Серве.
Проф. доктор хаб. Доктор Марчин Чех, заступник державного секретаря Міністерства охорони здоров’я, визнав, що дуже радий, що почали з’являтися методи лікування, які дозволять нам ефективно боротися з цією страшною, смертельною хворобою. “З точки зору клініциста, я хотів би, щоб цей препарат отримував відшкодування навіть сьогодні. Однак, на жаль, система не працює таким чином - нам доводиться враховувати багато обмежень, включаючи фінансові. Ми не можемо забути, скільки коштують препарати, що застосовуються при рідкісних захворюваннях. Це може значно зменшити простір для маневру. Я думаю, що певні зміни в системі охорони здоров’я, безсумнівно, необхідні. Однак на сьогоднішній день ми маємо бюджет відшкодування, який ми маємо, тому виробник повинен проявляти розуміння та виняткову гнучкість ". - наголосив заступник міністра охорони здоров'я.
Варто знати
Фонд SMA - єдина організація в Польщі, яка об’єднує людей, які страждають на атрофію м’язів хребта, та їхні сім’ї. Він був створений у 2013 році за ініціативою батьків дітей із СМА. Мета Фонду полягає у проведенні всебічних заходів на благо людей із СНМ та їхніх родичів, прагненні до змін умов та стандартів надання медичної допомоги, підвищенні обізнаності про існування та наслідки захворювання для здоров’я, фінансуванні досліджень та підтримці заходів, спрямованих на розробку та забезпечення ефективного лікування.
