Гемофілія: пацієнти чекають нової програми

Цього року закінчується Національна програма лікування хворих на гемофілію та супутні геморагічні захворювання. Програму потрібно продовжувати, оскільки лише тоді пацієнти матимуть можливість отримати належну допомогу, якої в Польщі досі не вистачає.

Завдяки зусиллям Польської асоціації хворих на гемофілію, становище хворих на гемофілію в Польщі значно покращилось за останні 10 років, але рівень догляду за пацієнтами все ще відрізняється від рівня в інших країнах. Раніше якість лікування гемофілії в Польщі була дуже низькою.

- При поганому лікуванні гемофілія викликає дуже серйозні наслідки, пацієнти серйозно пошкоджують суглоби, багато людей ходять лише завдяки величезній праці ортопедів та реабілітологів. Тому хороше лікування настільки важливе - сказав Богдан Гаєвський, президент Польської асоціації хворих на гемофілію, під час прес-конференції у Всесвітній день хворих на гемофілію.

Центрів комплексного лікування немає

Гемофілія - ​​рідкісне захворювання, мало лікарів знають про лікування. Тому слід створити центри комплексної терапії, в яких пацієнти могли б отримати допомогу фахівців.

Створення таких центрів є однією з головних цілей нещодавно створеної нової редакції Національної програми лікування хворих на гемофілію на 2019-22 роки.

- Пацієнти повинні мати доступ до всебічної медичної допомоги, тому найголовніше зараз створити центри комплексної допомоги, де хворі на гемофілію зможуть проконсультуватися не тільки з гематологом, але й з іншими фахівцями, наприклад, ортопедом, хірургом, стоматологом, гепатологом, генетиком , фізіотерапевт та жінки з хворобою фон Віллебранда та супутніми порушеннями кровотечі також із гінекологом. Життя людини, яка страждає гемофілією, залежить від знання лікарем терапевтичних варіантів, саме тому освіта медичного персоналу настільки важлива - зазначив проф. Кристина Завільська, голова Групи гемостазів Польського товариства гематологів та трансфузіоністів.

- Ми сподіваємось, що нова редакція Національної програми буде затверджена вчасно, програма буде впроваджена та створені центри, - сказав Богдан Гаєвський.

Заступник міністра охорони здоров’я Катажина Гловала, яка була присутня на конференції, запевнила, що пацієнтам не слід хвилюватися, оскільки небезпеки немає.

- Ліки забезпечено до кінця першого кварталу 2019 року. Програму, яку розробила команда, було надіслано до Міністерства охорони здоров’я 30 березня, а 11 квітня я надіслав її до AOTMiT. Агенція має 60 днів, щоб висловити висновок. Я можу запевнити вас, що хворі не залишаться без лікування. Програма буде продовжена без зволікань, - заявив заступник міністра Гловала.

Національна програма передбачає створення мережі комплексних лікувальних центрів.

- Центри не створюватимуться, поки амбулаторні процедури лікування гемофілії не отримають належної ціни. Для того, щоб отримати належну якість лікування, необхідно підготувати процедури та їх правильне ціноутворення, щоб така допомога не обтяжувала лікарняний бюджет, наприклад, діагностикою спеціалістів, - сказав Богдан Гаєвський.

Проблема екстрених процедур у відділеннях невідкладної допомоги та лікарняних лікарнях досі залишається проблемою. У разі травми пацієнти з гемофілією повинні якомога швидше отримати фактор згортання крові.

На жаль, все ще бувають випадки неналежного лікування людей з гемофілією: зволікання або навіть відмова вводити фактор. Це ставить під загрозу здоров’я та життя людей з гемофілією.

Вже кілька років Польська асоціація хворих на гемофілію подає заяву про визнання картки пацієнта "Фактор першим" офіційним документом, який буде поважатися екстреними службами.

На жаль, звернення Асоціації залишаються без відповіді.

Покращення доступу до нових ліків

Пропозиція факторів згортання крові в Польщі вже на гарному рівні. - У Польщі споживання фактора VIII на душу населення у 2016 році становило 6,38. Це багато, хоча нам ще далеко до Ірландії, де це 10,84, або до Угорщини. Проблема, однак, полягає у типі використовуваних факторів згортання крові - оцінив проф. Кристина Завільська.

Переважна більшість препаратів, доступних у Польщі, є похідними плазми крові, що виробляються із плазми, отриманої від багатьох донорів, і більшість експертів вважають їх менш безпечними.

При лікуванні дорослих пацієнтів лише 3-5 відсотків. використовувані препарати - це сучасні рекомбінантні фактори, що виробляються за допомогою генної інженерії в модифікованих культурах клітин.

- Рекомбінантні фактори означають не тільки більшу безпеку, але і кращу ефективність. Модифікація молекули допомагає отримати додаткові ефекти, наприклад, створюються фактори з пролонгованою дією. Сьогодні пацієнту з гемофілією А потрібно робити 150 ін’єкцій у вену щороку. За допомогою препаратів тривалої дії кількість ін’єкцій можна зменшити до 100 і навіть більше при гемофілії В. Також є нові препарати, які повністю змінюють лікування пацієнтів - їх можна вводити підшкірно, раз на тиждень. Ми хотіли б, щоб і польські пацієнти мали до них доступ - сказав проф. Завільська.

Крім того, не у всіх дітей є шанс на лікування рекомбінантними препаратами. Досі існує архаїчний запис у профілактичному лікуванні дітей, не підтверджений медичними знаннями, згідно з яким лише діти, які ніколи не отримували препаратів, отриманих із плазми, можуть застосовувати рекомбінантні засоби для лікування.

Як лікують гемофілію в Угорщині?

Приклад Угорщини показує, як правильно організувати догляд за хворими на гемофілію. Організація допомоги хворим з геморагічними розладами в Угорщині дуже висока.

Пацієнтам надається комплексна медична допомога, широкий доступ до рекомбінантних факторів згортання крові та можливість використання сучасної терапії.

- У моїй країні існує спеціалізований центр всебічної допомоги хворим на гемофілію, який співпрацює з лікарями та медичними працівниками, який надає нам персоналізовану, міждисциплінарну допомогу, - сказав Давид Ленцес з Угорської асоціації хворих. - Держава надає нам ефективну модель лікування, перевірена у багатьох країнах та рекомендована Європейським парламентом. Завдяки цьому ми можемо вести активний спосіб життя, професійно та в сім’ї, забуваючи про хворобу.

В Угорщині 43% факторів згортання крові - це рекомбінантні препарати. - Я лікувався профілактично з народження, завжди був активною людиною, грав у футбол, волейбол, баскетбол, ніколи не відчував шкоди від того, що у мене гемофілія, напр. тому що держава забезпечує мені хороший доступ до ліків та хорошу організацію лікування, - сказав Девід Ленчес.

- Ми сподіваємось, що Агентство з оцінки тарифікації медичних технологій, яке зараз отримало нову редакцію Національної програми, підтримає її. Впровадження нової редакції Програми може призвести до того, що Польща відповідатиме європейським стандартам у питанні лікування гемофілії, каже Богдан Гаєвський. - Ми з нетерпінням чекаємо хорошої програми.