Середа, 24 липня 2013 р. - Можна було розробити більш простий та ефективний метод вставки генів у очні клітини, який міг би значно розширити генну терапію, щоб допомогти відновити зір пацієнтам із певними захворюваннями, що викликають сліпоту, включаючи спадкові дефекти. наприклад, пігментний ретиніт, і такі старі захворювання, як дегенерація макули.
На відміну від сучасних методів лікування, нова процедура швидка та неінвазивна хірургічно. Він складається з транспорту нормальних генів через всю сітківку для доставки їх до важкодоступних клітин.
Протягом останніх шести років кілька груп вчених успішно лікували пацієнтів, які страждали рідкісним спадковим захворюванням очей, шляхом тактики введення вірусу, що містить нормальний ген, безпосередньо в сітківку ока із дефектним геном. . Однак, незважаючи на те, що цей дуже інвазивний процес міг би запропонувати нам думати, що це дуже експедитивно, вірус із нормальним геном не зміг охопити всі клітини сітківки, які потребували відновлення.
Забивати голку через сітківку і вводити дизайн-вірус за нею - дещо небезпечна хірургічна процедура. Однак у лікарів не було іншої альтернативи, оскільки жоден вірус, який використовується для транспортування та доставки генів, інакше не може пройти через усе око, поки не потрапить до фоторецепторів, світлочутливих клітин, необхідних терапевтичним генам.
Після 14 років досліджень команда Девіда Шаффера, професора хімічної та біомолекулярної інженерії Каліфорнійського університету в Берклі та директора Центру клітин стовбурових клітин Берклі, який приєднався до цього університету, отримала вірус, який вводиться за допомогою генетичної маніпуляції тільки в межах склоподібного гумору очей і транспортує гени до цієї популяції важкодоступних клітин безпечним та хірургічно неінвазивним способом.
Новий вірус працює набагато краще, ніж сучасні методи терапії на моделях двох дегенеративних очних захворювань людини у гризунів, і може проникати у фоторецепторні клітини очей мавп, які досить схожі на людину.
Тепер Шаффер та його команда співпрацюють з лікарями, щоб виявити пацієнтів, які могли б отримати найбільшу користь від використання цього методу введення генів, і після належного доклінічного розвитку розраховують пройти клінічні випробування. Операція вивільнення вірусів з генами не потребує більше 15 хвилин, тому можливо, коли ця методика буде належним чином перевірена, пацієнти, які проходять цю процедуру, можуть повернутися додому в той же день.
Джон Фланнері, Лія К. Бірн, Райан Р. Клімзак і Майке Візель з Каліфорнійського університету в Берклі, а також Лу Інь та Вільям Х. Меріган з Університету Рочестера в Нью-Йорку також брали участь у науково-дослідній роботі. Йорк, обидві організації у Сполучених Штатах, і Деніз Далькара, яка зараз перебуває в Інституті зору в Парижі, Франція.
Джерело:
Теги:
Препарати Глосарій Інший
На відміну від сучасних методів лікування, нова процедура швидка та неінвазивна хірургічно. Він складається з транспорту нормальних генів через всю сітківку для доставки їх до важкодоступних клітин.
Протягом останніх шести років кілька груп вчених успішно лікували пацієнтів, які страждали рідкісним спадковим захворюванням очей, шляхом тактики введення вірусу, що містить нормальний ген, безпосередньо в сітківку ока із дефектним геном. . Однак, незважаючи на те, що цей дуже інвазивний процес міг би запропонувати нам думати, що це дуже експедитивно, вірус із нормальним геном не зміг охопити всі клітини сітківки, які потребували відновлення.
Забивати голку через сітківку і вводити дизайн-вірус за нею - дещо небезпечна хірургічна процедура. Однак у лікарів не було іншої альтернативи, оскільки жоден вірус, який використовується для транспортування та доставки генів, інакше не може пройти через усе око, поки не потрапить до фоторецепторів, світлочутливих клітин, необхідних терапевтичним генам.
Після 14 років досліджень команда Девіда Шаффера, професора хімічної та біомолекулярної інженерії Каліфорнійського університету в Берклі та директора Центру клітин стовбурових клітин Берклі, який приєднався до цього університету, отримала вірус, який вводиться за допомогою генетичної маніпуляції тільки в межах склоподібного гумору очей і транспортує гени до цієї популяції важкодоступних клітин безпечним та хірургічно неінвазивним способом.
Новий вірус працює набагато краще, ніж сучасні методи терапії на моделях двох дегенеративних очних захворювань людини у гризунів, і може проникати у фоторецепторні клітини очей мавп, які досить схожі на людину.
Тепер Шаффер та його команда співпрацюють з лікарями, щоб виявити пацієнтів, які могли б отримати найбільшу користь від використання цього методу введення генів, і після належного доклінічного розвитку розраховують пройти клінічні випробування. Операція вивільнення вірусів з генами не потребує більше 15 хвилин, тому можливо, коли ця методика буде належним чином перевірена, пацієнти, які проходять цю процедуру, можуть повернутися додому в той же день.
Джон Фланнері, Лія К. Бірн, Райан Р. Клімзак і Майке Візель з Каліфорнійського університету в Берклі, а також Лу Інь та Вільям Х. Меріган з Університету Рочестера в Нью-Йорку також брали участь у науково-дослідній роботі. Йорк, обидві організації у Сполучених Штатах, і Деніз Далькара, яка зараз перебуває в Інституті зору в Парижі, Франція.
Джерело:
