Новою генетичною терапією вдалося вилікувати м’язову дистрофію Дюшенна у собак.
(Health) - Американські вчені успішно лікували м’язову дистрофію Дюшенна у собак за допомогою генетичної терапії. Це найпоширеніший тип слабкості та дегенерації м’язів серед людей і щодо якого сьогодні немає ефективної терапії. Хоча вона ще не перевірена на людях, дослідники кажуть, що незабаром отримають ефективне лікування захворювання.
М'язова дистрофія Дюшенна - це спадкове і дегенеративне захворювання. Собаки заражають цю патологію аналогічно людям. У пацієнтів з м'язовою дистрофією ген, який продукує білок дистрофіну, мутує, тому він зазвичай припиняє виробляти цю речовину, необхідну для виживання клітин м’язових волокон, які, в свою чергу, зникають і замінюються жирова тканина У людини це спадкове захворювання викликає прогресуючу втрату здатності ходити і дихати.
Команда вчених з медичної школи університету Міссурі зрозуміла, що для того, щоб генетична терапія була ефективною, важливо лікувати хворобу на початку життя. З цієї причини собаки отримали лікування, коли почали проявляти ознаки м’язової дистрофії, у віці всього два та три місяці. Дослідники виявили, що у віці від шести до семи місяців собаки почали нормально розвиватися, згідно з дослідженням, опублікованим у журналі Human Molecular Genetic.
Великий розмір гена дистрофіну заважав просуванню терапії. З цієї причини вченим довелося створити мініатюрну версію гена та використати вірус, щоб поширити цей ген безпечно та ефективно на всі м’язи в організмі собак із м’язовою дистрофією.
Автори дослідження підтвердили, що в найближчі кілька років вони зможуть розпочати клінічні випробування лікування на людях і що вони дуже близькі до пошуку лікування захворювання .
Фото: © Pixabay
Теги:
Краса Глосарій Сім'я
(Health) - Американські вчені успішно лікували м’язову дистрофію Дюшенна у собак за допомогою генетичної терапії. Це найпоширеніший тип слабкості та дегенерації м’язів серед людей і щодо якого сьогодні немає ефективної терапії. Хоча вона ще не перевірена на людях, дослідники кажуть, що незабаром отримають ефективне лікування захворювання.
М'язова дистрофія Дюшенна - це спадкове і дегенеративне захворювання. Собаки заражають цю патологію аналогічно людям. У пацієнтів з м'язовою дистрофією ген, який продукує білок дистрофіну, мутує, тому він зазвичай припиняє виробляти цю речовину, необхідну для виживання клітин м’язових волокон, які, в свою чергу, зникають і замінюються жирова тканина У людини це спадкове захворювання викликає прогресуючу втрату здатності ходити і дихати.
Команда вчених з медичної школи університету Міссурі зрозуміла, що для того, щоб генетична терапія була ефективною, важливо лікувати хворобу на початку життя. З цієї причини собаки отримали лікування, коли почали проявляти ознаки м’язової дистрофії, у віці всього два та три місяці. Дослідники виявили, що у віці від шести до семи місяців собаки почали нормально розвиватися, згідно з дослідженням, опублікованим у журналі Human Molecular Genetic.
Великий розмір гена дистрофіну заважав просуванню терапії. З цієї причини вченим довелося створити мініатюрну версію гена та використати вірус, щоб поширити цей ген безпечно та ефективно на всі м’язи в організмі собак із м’язовою дистрофією.
Автори дослідження підтвердили, що в найближчі кілька років вони зможуть розпочати клінічні випробування лікування на людях і що вони дуже близькі до пошуку лікування захворювання .
Фото: © Pixabay
