З 1 вересня ферментна замісна терапія з’явиться у списку відшкодованих препаратів. Нещодавно створена лікарська програма, присвячена пацієнтам із хворобою Фабрі, включатиме два препарати, які отримали позитивні рекомендації від Агентства з оцінки та тарифікації медичних технологій наприкінці минулого року: Fabrazyme та Replagal.
- Це радісний день для нас, але і для пацієнтів, адже інші хвороби - так звані Рідкісні хвороби включаються до такої повної державної допомоги, повної компенсації допомоги, повноцінної допомоги польській системі охорони здоров’я. Є два препарати, і обидва вони будуть доступні всім польським пацієнтам. Пацієнти з хворобою Фабрі роками чекали, щоб отримати компенсацію за ліки, які насправді рятують їхнє здоров'я та життя. Як Міністерство охорони здоров’я, наш обов’язок - допомогти цим людям, незалежно від того, наскільки великою може бути група, - сказав міністр охорони здоров’я Лукаш Шумовський під час сьогоднішньої прес-конференції.
- Це момент прориву, який закінчує десяток років випробувань пацієнтів із хворобою Фабрі. Поточний уряд - перший уряд Республіки Польща, який зробив те, що не робили попередні правителі. Позитивне рішення міністра Шумовського про відшкодування витрат ферментно-замісної терапії надає багатьом сім’ям із хворобою Фабрі доступ до здоров’я та рятувальної терапії, яка вже багато років успішно застосовується в Європейському Союзі. Нарешті, пацієнти з хворобою Фабрі зможуть жити нормально та гідно в Польщі, не боячись завтрашнього дня, без страждань та без болю, - наголошує Анна Москаль, президент Асоціації сімей із хворобою Фабрі.
- Завдяки великій рішучості та наполегливості багатьох людей, включаючи міністра Мацея Мілковського, з яким ми мали можливість двічі зустрітися, а також широкої групи експертів з безперечних медичних авторитетів проф. IMiD доктор хаб. п. мед. Йоланта Сикут - Цегельська, національний консультант у галузі метаболічної педіатрії, голова правління Польського товариства вроджених дефектів метаболізму, проф. доктор хаб. п. мед. Ярослав Славек - президент Польського неврологічного товариства, проф. доктор хаб. п. мед. Пьотр Поніковський
- президент Польського кардіологічного товариства, проф. доктор хаб. мед. Міхал Новицький - колишній президент Польського товариства нефрології, проф. доктор хаб. п. мед. Анджей Око - президент Польського нефрологічного товариства, проф. доктор хаб. Кшиштоф Ползик, доктор медичних наук, доктор медичних наук, Станіслава Базан-Сочі, нарешті проф. доктор хаб. п. мед. Мечислав Валчак, який особисто був відданий позитивному рішенню сьогодні. Без їх величезної відданості та знань ми не були б там, де є. Сьогодні ми можемо впевнено стверджувати, що хвороба Фабрі - це вже не смертний вирок, а хронічна хвороба, яку, як і в кожній цивілізованій країні, ми можемо ефективно лікувати в Польщі, додає Москаль.
- Протягом багатьох років, будучи Національним форумом з лікування терапії рідкісних хвороб, спільно з Асоціацією сімей із хворобою Фабрі, яка є одним із засновників нашого Форуму, ми шукаємо терапію для пацієнтів із хворобою Фабрі. Нарешті, ми дожили до цього. Це величезний успіх! Дотепер польська система не помічала рідкісних захворювань. На даний момент їх починають помічати, наприклад, через проект Національного плану з рідкісних хвороб або рішення, подібні до сьогоднішнього, щодо відшкодування витрат на лікування пацієнтів із хворобою Фабрі. Шлях для рідкісних хвороб відкритий! - зазначив Мірослав Зелінський, президент Національного форуму з терапії рідкісних хвороб.
Про Фабрі
Хвороба Фабрі - одне з небагатьох рідкісних захворювань, яке можна ефективно лікувати, забезпечуючи організм відсутнім ферментом альфа-галактозидази (альфа-GAL), який організм не може виробляти. Люди з хворобою Фабрі успадковують аномальну структуру гена, відповідального за вироблення цього ферменту. Його дефіцит призводить до накопичення ліпідів у багатьох тканинах та судинах, пошкоджуючи напр. нирки, серце або мозок.
У нелікованих пацієнтів розвиваються серйозні ускладнення органів: ниркова недостатність (що, як наслідок, вимагає початку діалізу та трансплантації нирок); серйозні серцево-судинні ускладнення, такі як інфаркт міокарда, клапанна недостатність, гіпертрофія лівого шлуночка; або до декількох ударів. Руйнування, спричинене в організмі пацієнта нестачею ферменту, неможливо повернути назад, тому так важливо починати лікування на ранній стадії захворювання.
